速递 | 基因疗法达到关键性临床试验主要终点，今年递交上市申请
▎药明康德内容团队编辑
今日，REGENXBIO公司宣布，在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症（MPS II）的关键性临床试验中达到主要终点，显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。新闻稿指出，这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。
此外，对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗的患者的长期随访数据显示，在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中，80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。截至2024年1月3日，在这一临床试验中接受治疗的25名患者都表现出良好的耐受性。
基于与FDA的讨论，REGENXBIO公司计划继续使用脑脊液的D2S6水平作为支持加速批准的替代终点，预计在2024年下半年递交BLA。
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