Prnewswire网站12月31日消息称，在美国对40名住院患者进行临床试验的初步数据分析显示，口服Opaganib是安全的，Opaganib和对照组之间没有实质性安全差异。
Opaganib是一种新型化学实体，是一种口服鞘氨醇激酶-2(SK2)选择性抑制剂。Opaganib靶向参与病毒复制的人类细胞成分，从而潜在地将由于病毒突变而产生抗药性的可能性降到最低。临床前数据表明，Opaganib具有抗炎和抗病毒活性，具有改善炎性肺疾病（如肺炎）和减轻肺纤维化损害的潜力。在人类肺支气管组织的体外模型中，Opaganib显示了对导致COVID-19的SARS-CoV-2病毒的强大抗病毒活性，完全抑制病毒复制。此外，临床前体内研究已经证明，Opaganib通过降低支气管肺泡灌洗液中的IL-6和tnf-α水平，降低流感病毒感染的致死率，并改善铜绿假单胞菌诱导的肺损伤。Opaganib还具有抗癌活性，可以靶向多种肿瘤、病毒、炎症和胃肠道适应症。
关于Opaganib的随机、双盲、安慰剂对照2期概念验证研究（NCT04414618）招募了40名需要氧气支持的患者。该研究没有统计学意义，旨在评估安全性并确定Opaganib的初步疗效。研究中的患者以1：1的比例随机分配，在医疗标准（SoC）的基础上接受Opaganib或安慰剂，并在治疗开始后长达42天进行随访。该研究的结果表明，Opaganib是安全的，在Opaganib和安慰剂治疗组之间没有实质性的安全差异。总体而言，与安慰剂组相比，在Opaganib治疗组中遭受严重不良事件（SAE）的患者更少。在这样小的样本量下，几乎没有发生插管或死亡事件。在第14天，主要和次要疗效显示，经过Opaganib治疗的患者在减少氧气需求方面呈现出持续一致的趋势，这与世界卫生组织（WHO）序贯量表所定义的临床改善相关：
?与对照组相比，到第14天时，Opaganib治疗组达到能够去室内且不再需要氧气支持的患者比例有了更大的提高（52.6% vs 22.2%）。
?到第14天，与对照组相比，Opaganib治疗组补充氧气减少50%的患者比例有了更大的改善（89.5% vs 66.7%）。
?第14天出院的病人比例比对照组高（73.7% vs 55.6%）。
?与对照组相比，在14天内与基线相比，中位数总需氧量（AUC）的降低幅度更大（68.0% vs 46.7%）。
预计在未来几周内将对数据进行全面分析，包括病毒和炎性生物标志物分析，基线危险因素和SoC背景疗法分层,RedHill将提供可用的数据供同行评审。
一项正在进行的全球2/3期研究正在进一步探索Opaganib在治疗严重COVID-19肺炎中的功效，并有望在2021年第一季度报告主要数据。该研究（NCT04467840）正在进行约30项研究，在多个国家/地区设有临床站点，并有望招募270名患者。这项研究已经由独立的数据和安全监控委员会（DSMB）对安全数据进行了两次无盲审查，并一致建议继续进行研究。在接下来的几周内将进行临时的DSMB无效性分析，评估达到主要终点的前135名受试者的数据。
原文链接：https://www.prnewswire.com/news-releases/redhill-biopharma-announces-positive-top-line-safety-and-efficacy-data-from-phase-2-covid-19-study-of-opaganib-301199664.html