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编译服务: 国家病毒资源库信息情报服务平台 编译者: mall 编译时间: Jun 20, 2023 点击量: 20

相信很多人都知道朊病毒这种奇葩而又可怕的存在,它的发现一度让生命科学这座大厦的基础“中心法则”倒塌。朊病毒其实不是病毒,而是一种感染性蛋白质,一旦遗传或感染,只能等待死亡降临,没有任何医治方法。

但最近,《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)发表了一项题为:Prion protein monoclonal antibody (PRN100) therapy for Creutzfeldt–Jakob disease: evaluation of a first-in-human treatment programme 的研究论文【1】。这是世界首个合理设计的人类朊病毒病实验性治疗,并展示了令人鼓舞的治疗效果。

伦敦大学学院的朊病毒研究专家开发了名为 PRN100 的人源化抗朊病毒蛋白(PrPC)单克隆抗体,并在2018年10月至2019年7月期间对6名克雅氏病患者进行了治疗,这是世界首次针对人类朊病毒病的治疗性实验。

这6名患者中,有3名患者自己同意接受这种单抗治疗,另外3名患者已经没有同意的能力,在家人的支持下经过法院同意接受治疗。

治疗结果显示,这种治疗是安全的,并且单抗成功进入了患者大脑,在3名患者中,当剂量在目标范围内时,病情进展似乎开始趋于稳定。这6名患者在治疗期间均未出现副作用,但他们最终还是因疾病进展而不幸去世。(生物谷Bioon.com)

 

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