▎药明康德内容团队报道 今日(4月30日),百时美施贵宝宣布,心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级I1-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善运动能力和症状。根据新闻稿,这是全球首款心肌肌球蛋白抑制剂。 oHCM是一种慢性进行性疾病,可使心壁增厚,使心脏难以正常扩张并充满血液,导致多种衰弱症状和心脏功能障碍,该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中,血液离开心脏的左心室流出道(LVOT)被增厚的心肌阻塞。因此,该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关,急需新疗法来治疗患者。 玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。该产品靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶,能够减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成,从而减轻心肌细胞过度收缩,改善舒张功能。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。玛伐凯泰将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。 此前,玛伐凯泰已经在美国、澳大利亚、巴西、加拿...