*仅供医学专业人士阅读参考 近日,肥厚型心肌病(HCM)——35岁以下年轻人心源性猝死的最大幕后黑手[1] ,终于迎来了自己的克星。 4月24日,中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评批准了全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥?(通用名:玛伐凯泰胶囊 Mavacamten)上市,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善患者的运动能力和症状[2]。 ▲ NMPA批准的截图 值得一提的是,玛伐凯泰是HCM长达150余年的研究史中[3],首个针对HCM发病机制的治疗药物。在2020年和2022年,玛伐凯泰先后获得美国FDA和我国NMPA药品审评中心(CDE)授予的治疗梗阻性肥厚型心肌病“突破性治疗药物”认定,并于2022年率先获得美国FDA的批准[4],成为全球首个也是目前唯一一个获批的心肌肌球蛋白抑制剂。 在获得FDA批准的短短一年半之后,也就是2023年的10月,玛伐凯泰因其创新的机制在美国摘得医药和生物医疗行业的最高荣誉——享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”[5]。 ▲ 2023年盖伦奖截图 究竟是什么...