打破尘封!肥厚型心肌病突破性进展,首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批 来源:奇点糕 2024-05-07 09:20 近日,肥厚型 心肌病 (HCM)——35岁以下年轻人心源性猝死的最大幕后黑手[1] ,终于迎来了自己的克星。 4月24日,中国国家药品监督 管理 局(NMPA)优先审评批准了全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥?(通用名:玛伐凯泰胶囊 Mavacamten)上市,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善患者的运动能力和症状[2]。 ▲?NMPA批准的截图 值得一提的是,玛伐凯泰是HCM长达150余年的研究史中[3],首个针对HCM发病机制的治疗药物。在2020年和2022年,玛伐凯泰先后获得美国 FDA 和我国NMPA药品审评中心(CDE)授予的治疗梗阻性肥厚型心肌病“突破性治疗药物”认定,并于2022年率先获得美国FDA的批准[4],成为全球首个也是目前唯一一个获批的心肌肌球蛋白抑制剂。 在获得FDA批准的短短一年半之后,也就是2023年的10月,玛伐凯泰因其创新的机制在美国摘得医药和生物医疗行业的最...