▎药明康德内容团队编辑 Lipocine公司今日宣布其潜在“first-in-class”疗法LPCN 1148用于治疗肝硬化患者的2期临床研究顶线结果。分析显示,试验达成主要终点,Lipocine计划与美国FDA会面,讨论该药物上市的开发路径。 这项2期概念验证研究是一项随机安慰剂对照研究,对象是肝移植候补名单上的肝硬化男性患者,这些患者具有肌肉减少症共病。该研究的主要终点是第24周时L3-骨骼肌指数(SMI)的变化,L3-SMI是用以估计全身骨骼肌质量的指标,患者在基线以及第12、24、36和52周时接受SMI的分析。关键次要终点包括肝性脑病发生率以及LPCN 1148的安全性/耐受性。 ▲患者在基线与第24、52周的L3-SMI结果(图片来源:参考资料[1]) 所有接受LPCN 1148治疗的参与者(共15人)均顺利完成了24周的治疗,而在接受安慰剂的14名参与者中,有10人完成了24周的治疗。分析结果显示该试验达到主要终点,患者在第24周观察到SMI增加一直维持到52周。在改用LPCN 1148后安慰剂组患者的SMI增加。此外,LPCN 1148治疗期间,患者发生明显肝性脑病(...