▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Nanoscope Therapeutics宣布其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在中显著改善患者视力。该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。Adaptimmune Therapeutics宣布其在研T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afami-cel的关键性发表于《柳叶刀》。Afami-cel正在接受美国FDA的审评，如果获批，将成为首款治疗实体瘤的TCR-T细胞疗法。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———?研发进展?——— ◇Nanoscope Therapeutics宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点。MCO-010通过转基因表达宽频谱、快速且高度灵敏的视蛋白（opsin），通过mGluR6启动子-增强子定位在双极细胞（bipolar cell）中表达。该公司专有的腺相关病毒2（AAV2）载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中强力转导MCO-010。MCO-01...

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Nanoscope Therapeutics宣布其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在中显著改善患者视力。该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。Adaptimmune Therapeutics宣布其在研T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afami-cel的关键性发表于《柳叶刀》。Afami-cel正在接受美国FDA的审评，如果获批，将成为首款治疗实体瘤的TCR-T细胞疗法。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———?研发进展?——— ◇Nanoscope Therapeutics宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点。MCO-010通过转基因表达宽频谱、快速且高度灵敏的视蛋白（opsin），通过mGluR6启动子-增强子定位在双极细胞（bipolar cell）中表达。该公司专有的腺相关病毒2（AAV2）载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中强力转导MCO-010。MCO-01...

▎药明康德内容团队编辑 日前，Adaptimmune Therapeutics宣布其在研工程化T细胞疗法afami-cel的关键性2期临床研究SPEARHEAD-1的积极数据发表于《柳叶刀》当中。美国FDA已接受afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 2019年12月17日至2021年7月27日期间，该试验共有52名经细胞遗传学证实的滑膜肉瘤（n=44）和粘液样圆细胞脂肪肉瘤（n=8）患者入组队列1并接受afami-cel治疗。这些患者之前接受过中位治疗线数为3的先前全身治疗。试验的中位随访时间为32.6个月。所有患者的总缓解率（ORR）为37%（19/52；95% CI：24-51），其中滑膜肉瘤患者的ORR为39%（17/44；95% CI：24-55），粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%（2/8；95% CI：3-65）。 安全性方面，52例患者中有37名（71%）发生细胞因子释放综合征（一例为3...

▎药明康德内容团队编辑 日前，Adaptimmune Therapeutics宣布其在研工程化T细胞疗法afami-cel的关键性2期临床研究SPEARHEAD-1的积极数据发表于《柳叶刀》当中。美国FDA已接受afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 2019年12月17日至2021年7月27日期间，该试验共有52名经细胞遗传学证实的滑膜肉瘤（n=44）和粘液样圆细胞脂肪肉瘤（n=8）患者入组队列1并接受afami-cel治疗。这些患者之前接受过中位治疗线数为3的先前全身治疗。试验的中位随访时间为32.6个月。所有患者的总缓解率（ORR）为37%（19/52；95% CI：24-51），其中滑膜肉瘤患者的ORR为39%（17/44；95% CI：24-55），粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%（2/8；95% CI：3-65）。 安全性方面，52例患者中有37名（71%）发生细胞因子释放综合征（一例为3...

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Adaptimune Therapeutics公司宣布美国FDA授予其T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afami-cel的生物制品许可申请（BLA），如果获批，将成为首款治疗实体瘤的TCR-T细胞疗法。原启生物和亘喜生物在研CAR-T疗法的IND申请获得美国FDA的许可。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———?研发进展?——— ◇Adaptimune Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研工程化T细胞疗法afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 Afami-cel是一种针对MAGE A4癌症靶点的工程化TCR-T细胞疗法。此次BLA的递交是基于一项关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极数据。该研究达到了主要疗效终点，患者的总缓解率（ORR）约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。以往接...

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Adaptimune Therapeutics公司宣布美国FDA授予其T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afami-cel的生物制品许可申请（BLA），如果获批，将成为首款治疗实体瘤的TCR-T细胞疗法。原启生物和亘喜生物在研CAR-T疗法的IND申请获得美国FDA的许可。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———?研发进展?——— ◇Adaptimune Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研工程化T细胞疗法afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 Afami-cel是一种针对MAGE A4癌症靶点的工程化TCR-T细胞疗法。此次BLA的递交是基于一项关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极数据。该研究达到了主要疗效终点，患者的总缓解率（ORR）约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。以往接...