▎药明康德内容团队编辑 近日,维智基因(Verge Genomics)宣布启动VRG50635治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化(ALS)的1b期概念验证研究,该研究将评估VRG50635剂量递增的安全性和耐受性。根据新闻稿,VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能(AI)平台发现和开发的药物之一。 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。在传统的ALS临床试验中,患者的病情进展是通过在临床环境中使用医生评分量表进行测量的,这些量表通常只能提供稀少的数据,无法在临床开发早期进行概念验证。相比之下,维智基因发起的这项研究利用数字设备的强大功能,直接从患者那里收集数千份客观、定量的相关测量数据,包括患者在家中的活动、呼吸和睡眠情况,这类患者数据大大提高了检测疾病进展和治疗相关变化的能力。当每个受试者从未接受VRG50635治疗到使用越来越大剂量的VRG50635治疗,并且治疗时间越来越长时,研究人员可以对其变化进行个体化评估。 VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂,能提高ALS患者神经元的存活率,并在AL...