▎药明康德内容团队编辑 今日,REGENXBIO公司宣布,在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的关键性临床试验中达到主要终点,显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。新闻稿指出,这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。 在临床试验的关键性阶段,接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。 此外,对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗的患者的长期随访数据显示,在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中,80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。截至2024年1月3日,在这一临床试验中接受治疗的25名患者都表现出良好的耐受性。 基于与FDA的讨论,REGENXBIO公司计划继续使用脑脊液的D2S6水平作为支持加速批准的替代终点,预计在2024年下半年递交BLA。 RGX-121是一种一次性的基因疗法,旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶(IDS)的转基因递送至中枢神经系统(CNS) 。向CNS细...