▎药明康德内容团队编辑 近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。REGENXBIO公司宣布,在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的关键性临床试验中达到主要终点,显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请。睿健医药宣布,该公司用于治疗帕金森病的在研细胞疗法NouvNeu001在1/2期临床试验中完成首例患者给药。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。 图片来源:123RF ———?研发进展?——— ◇REGENXBIO公司宣布,在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症的关键性临床试验中,显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。新闻稿指出,这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请。 在临床试验的关键性阶段,接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。此外,对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗的患者的长期随访数据显示,在接受关键性试...