▎药明康德内容团队编辑 近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。Nanoscope Therapeutics宣布其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在中显著改善患者视力。该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。Adaptimmune Therapeutics宣布其在研T细胞受体(TCR)-T细胞疗法afami-cel的关键性发表于《柳叶刀》。Afami-cel正在接受美国FDA的审评,如果获批,将成为首款治疗实体瘤的TCR-T细胞疗法。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。 图片来源:123RF ———?研发进展?——— ◇Nanoscope Therapeutics宣布,其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点。MCO-010通过转基因表达宽频谱、快速且高度灵敏的视蛋白(opsin),通过mGluR6启动子-增强子定位在双极细胞(bipolar cell)中表达。该公司专有的腺相关病毒2(AAV2)载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中强力转导MCO-010。MCO-01...