▎药明康德内容团队编辑 基因编辑是通过人工手段在基因水平对DNA序列进行改造的遗传操作。CRISPR基因编辑疗法已开始逐渐在不同疾病领域崭露头角,如Casgevy(exa-cel)相继获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)、美国FDA批准,用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)与输血依赖性β地中海贫血(TDT)等疾病,给广大患者带来新的治疗希望。 近日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)连发两篇exa-cel相关研究结果,著名干细胞专家、哈佛医学院院长George Daley发表的同期相关观点性文章指出:“医学领域的基因编辑时代正在到来”。 《医学新视点》为读者带来这两项重磅研究及其他CRISPR Cas编辑临床研究进展,同时我们为您盘点了2024年1月1日至2024年4月25日基因编辑疗法相关高分研究(涵盖临床研究、基础医学研究、综述、评论等,近70项),扫描下方二维码,即可获取相关资料包~ 91%的输血依赖型β地中海贫血患者可“告别”输血 β地中海贫血是由于β珠蛋白基因缺陷导致的遗传性溶血性疾病,属于单基因常染色体隐性遗传病。20世纪80年代之前输血依赖型β地中海贫血(TDT)被认为是...